Defensoria orienta pacientes com doenças raras sobre acesso a medicamentos, tratamentos e benefícios sociais
Instituição auxilia famílias na garantia de direitos como fornecimento de remédios de alto custo, transporte para tratamento e acesso ao BPC
Da Redação
Foto: Defensoria Pública-MT
Pacientes diagnosticados com doenças raras podem ter acesso a uma série de direitos garantidos pela legislação brasileira, incluindo medicamentos de alto custo, exames especializados, tratamentos contínuos, transporte para atendimento em outras cidades e benefícios assistenciais. Em Mato Grosso, a Defensoria Pública do Estado de Mato Grosso atua na orientação e defesa de pessoas em situação de vulnerabilidade que enfrentam dificuldades para obter esses serviços.
Segundo o Ministério da Saúde, uma doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. Atualmente, mais de cinco mil enfermidades raras já foram identificadas em todo o mundo, sendo a maioria de origem genética.
Entre as doenças mais conhecidas estão a Atrofia Muscular Espinhal, a Fibrose Cística, a Doença de Pompe, a Síndrome de Rett e a Síndrome de Prader-Willi.
A Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras prevê o acesso ao diagnóstico precoce, acompanhamento multiprofissional e tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Dependendo da condição clínica, os pacientes podem receber medicamentos, terapias, consultas especializadas, exames e monitoramento contínuo.
Casos atendidos pela Defensoria
A atuação da Defensoria Pública tem garantido o acesso a tratamentos que, muitas vezes, possuem custos incompatíveis com a realidade financeira das famílias.
Um dos casos envolveu uma criança de Terra Nova do Norte diagnosticada com acondroplasia, condição genética que afeta o crescimento ósseo. A família buscou apoio da Defensoria após não conseguir custear o medicamento Voxzogo, cujo tratamento ultrapassava R$ 590 mil por trimestre. Após ação judicial, a Justiça determinou medidas para assegurar o fornecimento da medicação.
Outro caso ocorreu em Poxoréu, onde a Defensoria garantiu judicialmente o fornecimento de Canabidiol para um adolescente com autismo severo, síndrome de Down e deficiência intelectual. O tratamento havia sido interrompido por falta de recursos financeiros da família.
Também em Poxoréu, uma menina de 11 anos com suspeita de Síndrome de Marfan teve assegurada pela Justiça a realização de um exame genético de alta complexidade, considerado essencial para a confirmação do diagnóstico e definição do tratamento.
Tratamento fora do domicílio
Outro direito importante é o Tratamento Fora do Domicílio (TFD), destinado a pacientes que precisam realizar consultas, exames ou tratamentos em cidades diferentes daquelas onde residem.
Nesses casos, podem ser disponibilizados transporte, hospedagem e alimentação para o paciente e, quando necessário, para um acompanhante.
Benefícios sociais e inclusão
Dependendo da gravidade da doença e da condição socioeconômica da família, o paciente também pode ter direito ao Benefício de Prestação Continuada (BPC), pago pelo Instituto Nacional do Seguro Social (INSS).
Além disso, a legislação prevê outros direitos, como atendimento prioritário, inclusão escolar, acessibilidade, fornecimento de equipamentos necessários ao tratamento e acesso a políticas públicas voltadas à promoção da autonomia e da qualidade de vida.
Em Mato Grosso, a proteção desse público foi ampliada com a criação do Estatuto Estadual da Pessoa com Doença Crônica, Complexa e Rara, instituído pela Lei Estadual nº 13.155/2025.
Orientação jurídica gratuita
Apesar dos avanços legais, muitas famílias ainda desconhecem os direitos disponíveis ou enfrentam dificuldades para acessar os serviços garantidos pela legislação.
A Defensoria Pública oferece orientação jurídica e administrativa gratuita para pacientes e familiares, auxiliando na busca por tratamentos, medicamentos, benefícios sociais e demais direitos relacionados às doenças raras, garantindo que as políticas públicas sejam efetivamente cumpridas.
